阿斯利康宣布,其罕见病业务旗下的长效C5补体抑制剂伟立瑞®(英文商品名:Ultomiris®,通用名:瑞利珠单抗注射液),已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的治疗。
此次获批是基于三项全球III期(ALXN1210-PNH-301,ALXN1210-PNH-302,ALXN1210-PNH-304)及一项中国III期(ALXN1210-PNH-323)临床研究的综合结果,显示了瑞利珠单抗在PNH成人和儿童患者中的疗效与安全性。PNH是一种慢性、进行性且危及生命的血液系统罕见疾病,预计中国PNH患者约16000例,目前已被纳入我国《第一批罕见病目录》。