再生元制药（REGN）宣布，cemdissiran治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身性重症肌无力成年患者的上市申请已获FDA与EMA受理，若获批将成为全球首款用于该适应症的siRNA药物，也是唯一一款年给药仅需四次的皮下注射治疗方案。

• 核心审评节点：FDA使用优先审评券推进流程，目标决议日期为2026年11月；欧盟委员会预计2027年下半年作出审批决定，再生元计划2027年初在日本递交该药物上市申请
• 本次上市申请基于III期NIMBLE研究的积极数据，该试验第24周同时达成主要终点与关键次要终点
• 再生元基于与阿尔尼拉姆制药（ALNY）的全球许可协议，全权负责cemdissiran的全流程开发、生产及商业化

相关关键数据：截至今年目前，再生元股价累计下跌20.7%，同期行业整体跌幅为0.2%；全球每百万人口中约有150至200人罹患重症肌无力，美国患者数量约为8.5万人。

再生元正推进管线多元化以降低对核心产品艾力雅的依赖：当前艾力雅受罗氏旗下新药伐苏迪曼竞争冲击，其更高剂量版本Eylea HD市场接受度表现强劲；哮喘药物达必妥、肿瘤产品Libtayo是当前公司营收增长的另外两大核心驱动，后续新药获批将进一步丰富其产品管线。

再生元当前扎克斯评级为3级（持有）。

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