随着第二款“十亿美元分子”利沙托克拉片(利生妥®)获批上市，亚盛医药-B(06855)近期股价在高涨的二级市场情绪推动下，再创新高。

智通财经观察到，8月18日，亚盛医药盘中股价触及95.35港元，刷新公司上市以来股价新高。拉长时间线来看，公司年初至今股价已翻倍，涨幅高达100.88%。

实际上，二级市场近期高涨情绪与公司核心品种的创新研发催化有关。智通财经了解到，8月18日，亚盛医药宣布，公司自主研发的Bcl-2选择性抑制剂利沙托克拉(商品名：利生妥®;研发代码：APG-2575)联合阿扎胞苷(AZA)治疗新诊断的中高危骨髓增生异常综合征(HR-MDS)患者的全球注册III期临床研究(GLORA-4)获美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)同意开展。

作为利生妥®在欧美监管机构获批的第二个全球注册III期研究，GLORA-4研究(NCT06641414)在多国家多中心同步入组，将加速新药上市进程。利生妥®也是目前国际上唯一正推进中高危MDS注册III期临床的Bcl-2抑制剂。该研究有望打破中高危MDS领域长期存在的临床空白，是利生妥®全球临床开发的又一重要里程碑。

据了解，GLORA-4研究为国际多中心、随机、双盲III期临床试验，旨在评估利生妥®联合AZA对比安慰剂联合AZA在新诊断的成人HR-MDS患者中的疗效及安全性。GLORA-4研究已于2024年获CDE临床试验许可。目前该研究正在全球同步推进患者入组，并已完成中国及欧洲地区的首例患者入组。全球主要研究者(Leading PI)为美国得克萨斯大学MD安德森癌症中心(MDACC)白血病科主任Garcia-Manero教授，及中国工程院院士、北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授。

作为起源于造血干细胞的髓系克隆增殖性疾病， MDS具有显著的年龄相关性特征，全球流行病学研究显示其发病率随年龄呈指数级增长(65岁以上人群年发病率达22/10万)，中位诊断年龄达70岁1，且>75%患者病情复杂常伴有至少两种合并症2。该疾病的核心风险在于克隆演化导致的急性髓系白血病(AML)转化，其中中高危组(IPSS-R高危/极高危)患者5年内AML转化率高达40-60%3，转化后预后极差，中位生存期不足6个月4。

去甲基化药物作为中高危MDS的一线标准方案，总缓解率(ORR)仅 30-40%5，完全缓解(CR)率仅10-17%，且中位缓解持续时间仅9-12个月6, 8，治疗应答不足;allo-HSCT虽可提供治愈可能，但受限于患者中位年龄、复杂病情、MDS常见的造血干细胞储备衰退及移植相关死亡率(TRM)达25-35%，仅5-10%适宜患者可接受移植7，根治手段受限。IPSS-R高危患者5年生存率仍停滞于16-24%8，亟待创新性疗法改写治疗范式。

利生妥®是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。目前，该产品已在中国获批上市，用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者。利生妥®为中国首个获批上市的国产原研Bcl-2抑制剂。

此前，在2024年美国血液学年会(ASH)和2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，利生妥®联合AZA治疗初治(TN)MDS的数据显示：利生妥®联合AZA在TN MDS中，ORR达75%，远高于HMA，显示了卓越的临床获益;且安全性良好，严重血液学毒性以及粒细胞减少相关感染的发生率低，需要剂量调整的患者比例低，未报告60天内治疗相关死亡。

对此，亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：

“去甲基化药物(HMA)或异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)仍是当下中高危MDS的主流治疗方案，全球层面没有用于一线治疗中高危MDS患者的靶向药物问世，该领域存在较大未被满足的临床需求。而在前期研究中，利生妥®已在MDS患者中展现出良好的临床获益和耐受性。此次GLORA-4研究获美国FDA、欧洲EMA与中国CDE同步批准开展，希望该药成为全球首个获批用于一线治疗中高危MDS患者的Bcl-2抑制剂，和自HMA获批20年多年来首个获批的靶向药，或将从根本上重塑中高危MDS的治疗格局。

目前，GLORA-4研究正在中国、美国和欧洲同步开展，这将极大助力加速利生妥®后续在MDS适应症的临床开发和上市注册程序。未来，我们将秉承‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求'这一使命，积极推进相关临床试验的开展，以造福更多患者。”