中国生物制药(01177)公布，该集团自主研发的国家1类创新药“罗伐昔替尼(Rovadicitinib)”用于治疗慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的Ib/IIa 期临床研究结果已发表于国际血液学领域顶级期刊《血液》(Blood，IF:21.0)。

罗伐昔替尼是全球首个兼具JAK和ROCK双重抑制机制的口服小分子抑制剂，靶向JAK1/2和 ROCK1/2，具有抗炎和抗纤维化的双重作用。该药物在治疗cGVHD、骨髓纤维化、噬血细胞综合症等疾病中均展现出治疗潜力。

该研究共纳入44例受试者，其中10mg每日两次(bid)组29例，15mg bid组15例。研究结果显示，罗伐昔替尼耐受性良好，两个剂量组均未出现剂量限制性毒性，且未发生与罗伐昔替尼相关导致停药的不良事件。最常见的血液学不良事件是贫血(发生率为38.6%，其中≥3级发生率4.6%)。

研究总体人群的最佳总体缓解率(BOR)为86.4% (95%置信区间(CI) 72.6-94.8)，两个剂量组之间无差异。此外，在糖皮质激素难治性队列中，BOR为72.7% (8/11)，在糖皮质激素依赖性队列中为 90.9% (30/33)。无论先前接受过何种治疗，所有受累器官均有缓解表现。12个月无失败生存率(FFS) 为85.2% (95% CI，64.5-94.3)。接受罗伐昔替尼治疗的88.6%的受试者减少了糖皮质激素的剂量。 59.1%的受试者cGVHD相关症状得到改善。

罗伐昔替尼在cGVHD人群中展现出优异的临床缓解率、良好的耐受性，同时可以改善糖皮质激素难治性或依赖性cGVHD患者的生活质量，并降低对糖皮质激素剂量的需求。

据悉，JAK和ROCK是调控免疫反应和纤维化进程的两大关键信号通路。罗伐昔替尼通过全球首创的双重抑制作用，同步阻断异常免疫激活和纤维化进程，在cGVHD患者中表现出优异的疾病控制率，为患者提供安全有效的治疗选择。此次研究获《血液》权威认证，不仅印证了药物的科学价值，更为cGVHD 患者提供了全新的治疗选择。

该集团已于2024年7月向中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)递交罗伐昔替尼用于治疗中高危骨髓纤维化的上市申请，并于2024年10月启动罗伐昔替尼用于治疗中重度cGVHD的III期临床试验。此外，该集团已于2025年1月获美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国开展罗伐昔替尼用于治疗cGVHD的II期临床试验。该集团将加速罗伐昔替尼的全球临床开发，推动该产品尽快上市，填补临床空白，造福广大患者。