（来源：关注行业动态的 医药地理）

近日，诺华因3例罕见的免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）死亡病例，紧急叫停八项自免临床试验；BMS则因常规监测中发现短暂且可逆的炎症事件，出于充分审慎主动暂停患者入组。自免CAR-T曾被寄予“免疫重置”的厚望，被视为继肿瘤之后细胞疗法的下一个千亿蓝海，资本蜂拥、管线激增、临床遍地开花，如今这一切正在遭遇严重的现实考验。

0

1

“罕见且可能致命”的免疫风暴

诺华此次叫停的试验波及范围极广，包括其自体CD19 CAR-T疗法rapcabtagene autoleucel（rap-cel，代号YTB323）在多个自身免疫病领域的开发，涉及免疫学和神经科学方向。具体为：rap-cel在系统性红斑狼疮/狼疮性肾炎(CYTB323J12201)、系统性硬化症(CYTB323K12201)、ANCA相关性血管炎(CYTB323I12201)和特发性炎性肌病(CYTB323L12201)中的II期研究，以及在类风湿关节炎、干燥综合征、全身型重症肌无力、复发缓解型多发性硬化和非活动性进展型多发性硬化中的I/II期研究。

值得注意的是，rap-cel在肿瘤领域的开发不受影响，目前该药在慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤、成人急性淋巴细胞白血病和高危大B细胞淋巴瘤中正在进行I/II期试验。

同一天，BMS也暂停其自体CD19靶向CAR-T产品zola-cel（BMS-986353）在自身免疫病试验中的患者入组，原因是出现了短暂、可逆的炎症事件。

0

2

“快”出来的毒性？

rap-cel和zola-cel有一个共同点：都采用了快速生产平台。诺华的T-Charge平台于2021年12月亮相，核心理念是缩短细胞在体外培养的时间，以保留T细胞的初始状态和干细胞记忆T细胞。BMS的NEXT T平台则旨在促进更均一、更有效的T细胞扩增。

由于两款产品都出自快速生产平台，有专业人士认为，快速制备工艺可能是导致细胞扩增过度、进而引发这些毒性的原因。快速生产平台产出的CAR-T细胞“干性”更强、扩增潜能更大，在肿瘤患者中这或许是优势，但在自身免疫病患者身上，过度的免疫激活可能带来截然不同的风险收益比。自身免疫病患者面临的并非即刻的死亡威胁，而是慢性、进行性的功能损害，他们对治疗风险的容忍度与肿瘤患者有着本质区别。

而诺华明确表示rap-cel在肿瘤领域的开发不受此次暂停影响，也说明了同样的产品、同样的生产平台，在不同的疾病背景下，风险容忍度也截然不同。

0

3

CAR-T自免赛道还有哪些玩家？

近年来，CAR-T自免赛道涌入了大量极具潜力的选手，形成了百花齐放的竞争格局。

自免CAR-T重磅管线

来源：Pharma ONE药物研发大数据平台,中国医药工业信息中心

Kyverna的miv-cel(mivocabtagene autoleucel)是全球首个递交上市申请的自免疾病CAR-T疗法。2026年5月12日，该药正式提交了治疗僵人综合征（SPS）的BLA。根据公司2026年第二季度财报，miv-cel的CMC模块已提交，预计2026年第四季度完成全部BLA提交，并计划寻求优先审评，目标在2027年实现商业化上市。miv-cel是一款全人源、自体CD19靶向CAR-T，采用CD28共刺激结构域。除了SPS，miv-cel还在推进针对全身型重症肌无力（gMG）的III期注册试验（KYSA-6），预计2027年中完成入组；同时已获得FDA在非活动性进展型多发性硬化（naSPMS）中的RMAT认定。

Cabaletta Bio核心管线rese-cel(resecabtagene autoleucel)是一款采用全人源CD19结合域和4-1BB共刺激结构域的自体CAR-T，其差异化策略在于“免清淋” 。2026年5月公布的RESET-PV试验数据显示，在最低剂量、免清淋条件下，4例天疱疮患者中有2例在6个月内实现了无药物缓解。公司计划于2027年下半年提交rese-cel治疗肌炎的BLA且正在狼疮、肌炎、系统性硬化症、天疱疮等多个适应症中开展临床试验。

亘喜生物的GC012F是一款基于FasTCAR快速生产平台的BCMA/CD19双靶点CAR-T，已在中国获得包括难治性系统性红斑狼疮在内的四大适应症的临床试验默示许可。

合源生物的纳基奥仑赛注射液已在中国获批上市（用于血液肿瘤），其在自身免疫性疾病领域已获得3项IND许可；其快速制备平台的HY001N细胞注射液（靶向CD19）用于治疗难治性特发性炎性肌病和狼疮肾炎的IND申请也已获受理或默示许可。

驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液（靶向BCMA）已在重症肌无力、NMOSD、多发性硬化等多个自免适应症中获得中美IND批准。