针对基因治疗中常见的长基因高效递送难题，中国科学院深圳先进技术研究院与北京大学第一医院联合科研团队设计了一种新型基因递送方法，成功实现了11kb（kb：千碱基对，DNA片段长度单位）长基因的安全高效递送，有望推动孤独症、癫痫等疾病的基因治疗技术发展。相关成果1月28日在线发表于国际权威期刊《细胞》。

据中国科学院深圳先进技术研究院研究员路中华介绍，近年来，学术界和医学界采用修复、替换或抑制致病基因等基因治疗技术，为一些罕见病找到了新的治疗方法。

使用基因治疗技术的关键，就是要通过特定的“快递车”将人工设计的治疗性基因“送”到目标细胞中，“就像快递车运送货物一样”。

科研人员普遍把安全性高、不易引起免疫排斥反应的腺相关病毒当作理想的基因“快递车”，但单个腺相关病毒“快递车”最多只能递送4.7kb基因，与孤独症、癫痫等疾病相关的致病基因都超过了这一长度，这就限制了基因治疗技术在这些领域的使用。

对此，科研人员设计了一种新型基因递送方法。“我们把长基因分成两段或三段，分别装进两个或三个‘快递车’中，再给这些‘车’装上‘导航’。等到分别进入目标细胞后，这些‘车’能够很快找到对方的位置，高效连接到一起，拆分的基因片段就能完整地发挥作用。”路中华说。

科研人员通过动物实验证实了上述结论，下一步将开展临床前研究，推动该技术的转化落地。

来源：新华每日电讯

作者: 陈宇轩