（来源：中国医药报）

转自：中国医药报

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“十四五”以来，我国共批准上市创新药220个，是“十三五”期间的6.2倍。批准了415个儿童药品、155个罕见病药品上市，批准上市中药创新药28个，医药产业创新发展活力不断增强

这些产品的获批上市，极大地满足了临床治疗需求，在填补我国多个治疗领域用药空白的同时，丰富了患者的用药选择，为广大患者带来了新的希望

□ 魏利军

短短五年，众多创新药集中获批，标志着我国已迈入创新药研发的“快车道”。与此同时，越来越多国产创新药成功出海，获得美国食品药品管理局（FDA）或欧洲药品管理局（EMA）批准上市。我国创新药的发展之路正从“中国新”向“全球新”高速迈进。

西药创新药集聚效应鲜明

从治疗领域看，“十四五”期间获批的创新药形成了鲜明的集聚效应。抗肿瘤药与免疫调节剂、全身用抗感染药、消化道和代谢用药三大领域，构成了研发与上市的主力军。其中，靶向PD-1/L1的创新药数量尤为突出。在上述三大领域之外，其他领域虽分布相对分散，但也不乏具备突破性乃至全球首创价值的产品。

抗肿瘤药与免疫调节剂

过去五年，我国共有80余款抗肿瘤创新药获批上市，广泛覆盖各类实体瘤与血液肿瘤。在治疗方案相对匮乏的小细胞肺癌（SCLC）领域，多个PD-1/L1抑制剂已成功上市，推动免疫联合化疗成为一线治疗的新标准。在基因型复杂的非小细胞肺癌（NSCLC）方面，创新药物的密集上市快速填补了针对关键靶点的药物空白，包括KRAS G12C、MET ex14跳变、RET、HER2、EGFRex20插入等既往无药可用的突变。此外，大量免疫检查点抑制剂、新一代ALK抑制剂、EGFR抑制剂以及ROS1抑制剂的获批上市，不仅显著扩大了临床用药选择，还大幅延长了患者的总生存期。

除了肺癌，乳腺癌和血液肿瘤的治疗也获得显著突破。国家癌症中心数据显示，乳腺癌是除肺癌外，目前我国女性发病率最高的癌症。相关创新药的获批，丰富了激素受体阳性乳腺癌、人表皮生长因子受体2阴性乳腺癌的治疗选择，为PIK3CA突变乳腺癌患者带来了靶向药物治疗的新方案，还为临床需求亟待满足的三阴乳腺癌患者带来了全新疗法——靶向TROP2的抗体药物偶联物。血液肿瘤方面，得益于免疫检查点抑制剂和CAR-T疗法的快速发展，患者有了更多治疗选择，其预后也进一步改善。CAR-T疗法是我国医药行业具备全球竞争力的主要赛道之一。过去五年，我国有多款CAR-T细胞治疗产品相继获批上市。另外，甲状腺癌、胆管癌、宫颈癌等适应证也首次出现靶向药物，鼻咽癌、胃癌、前列腺癌、结直肠癌等适应证的治疗方案数量大幅提升，患者整体治疗获益明显。

在免疫调节剂领域，创新药的上市带来了显著的临床进步：不仅为系统性红斑狼疮、移植物抗宿主病和斑秃等疾病提供了突破性疗法，也极大地丰富了银屑病、强直性脊柱炎等多种疾病的治疗选择。更重要的是，在“国产替代”与“医保谈判”的共同推动下，许多曾被视为“天价”的创新疗法得以大幅降价，让更广泛的患者群体切实享受到了医药创新的红利。

全身用抗感染药

“十四五”期间，我国共有40余款全身用抗感染药获批，包括疫苗、变应原、抗菌药（抗生素）、抗真菌药和抗病毒药。

随着普通细菌感染在上世纪80年代后得到基本控制，人类对新型抗生素的需求不再像以往那样迫切。加之受抗生素分级管理制度的影响，新型抗生素多被限制使用。由于开发难度大、适用人群有限、投资回报率较低，越来越多的企业退出新型抗生素的研发赛道。2010年以来，在美国FDA等机构的推动下，全球新型抗生素研发显著回暖。过去五年，国家药监局批准了舒巴坦钠/度洛巴坦钠、康替唑胺、甲苯磺酸奥马环素等新型抗生素上市，为对抗高度耐药菌提供了新方案。

过去二十年，全球抗人类免疫缺陷病毒（HIV）、丙型肝炎病毒（HCV）药物研发持续活跃并取得重大突破。在此背景下，“十四五”期间，我国在抗HIV、乙型肝炎病毒（HBV）及流感病毒领域亦有多个新药获批上市。面对突发的新冠疫情，我国快速响应，批准了10余款治疗药物和预防疫苗，为抗疫提供了关键支撑。此外，2款狂犬病毒中和抗体与1款破伤风中和抗体的获批上市，填补了狂犬病、破伤风这两种危重疾病的治疗空白。

消化道和代谢系统用药

“十四五”期间，我国批准上市的消化道和代谢系统新药主要为降糖药，此外还有抗胃酸药、抗戈谢病用药等。其中，降糖药多为DPP-4抑制剂、SGLT-2抑制剂和GLP-1受体激动剂。GLP-1受体激动剂是目前全球研发热点之一，竞争极为激烈，预计未来几年内还会有大量产品获批上市。除了上述3个靶点，我国还批准了全新机制的葡萄糖激酶（GK）激活剂和过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）激动剂，为我国糖尿病患者带来了新的疗法。值得一提的是，由诺和诺德公司申报的依柯胰岛素也于2024年获国家药监局批准上市，标志着我国基础胰岛素治疗迈入了每周给药一次的新阶段。

除上述三大领域外，“十四五”期间获批的创新药还广泛分布于其他治疗领域，具体包括：中枢神经系统用药、心血管系统用药、血液与造血器官用药、泌尿生殖系统用药、骨骼肌肉系统用药、呼吸系统用药、全身用激素制剂及诊断用药等。

中药创新取得显著进展

2019年10月，《中共中央 国务院关于促进中医药传承创新发展的意见》（以下简称《意见》）印发。《意见》要求改革完善中药注册管理，及时完善中药注册分类，制定中药审评审批管理规定，实施基于临床价值的优先审评审批制度。

自《意见》实施以来，我国中药创新与现代化取得显著进展。“十四五”期间，共有28个中药创新药获批上市。这些产品均经过大规模临床试验，证实具有良好的安全性与有效性。

从治疗领域看，这些中药创新药主要有呼吸道用药、中枢神经系统用药、骨骼肌肉系统用药、泌尿生殖系统用药、消化道用药、眼科用药和抗肿瘤药物。其中，呼吸道用药主要用于感冒、上呼吸道感染、鼻炎、气管炎等疾病相关症状的控制；中枢神经系统用药主要针对轻中度抑郁、偏头痛及失眠治疗；骨骼肌肉系统用药适应证涉及痛风与骨关节炎；泌尿生殖系统用药主要是妇科用药、糖尿病并发症用药和输尿管结石用药；消化道用药适应证涵盖口腔溃疡、慢性胃炎、功能性消化不良等；眼科用药和抗肿瘤药分别获批用于糖尿病视网膜病变和肝细胞癌。

医药创新生态发生系统性变革

“十四五”期间，我国医药创新生态发生了系统性变革，以审评审批制度改革、医保动态谈判、药品集中带量采购等政策为驱动，推动产业从“仿制为主”向“创新引领”跨越。

IQVIA发布的Global Trendsin R&D 2025报告显示，中国创新药研发全球占比已从2014年的4%跃升至2024年的30%，成为仅次于美国的全球第二大新药研发国。不仅实现了“量”的爆发，如PD-1/L1抑制剂、CAR-T疗法、GLP-1受体激动剂等重磅产品密集上市；更实现了“质”的突破，首创新药（FIC）管线数量两年半内翻倍，一批品种成功出海，标志着国产创新药正逐步跻身世界舞台。

我国医药创新已进入新的发展阶段。未来，创新能级将持续提升，从me-too向me-better和原始创新跃迁，在细胞基因治疗、双特异性抗体、抗体药物偶联物、CAR-T、AI药物等前沿领域形成全球竞争力。IQVIA报告显示，中国药企已成为全球创新药交易市场的重要参与方。通过更高水平的跨国授权与合作，我国创新药企业国际化进程将持续加速，推动“中国新”成为“全球新”。

此外，近年来国际权威期刊多次发表有关中国创新药的文献，Springer和ScienceDirect旗下出版社还出版了多本书籍介绍中国创新药的发展状况，表明我国创新药产业已成为全球关注的焦点。与此同时，产业生态闭环成形，以临床价值为导向的审评体系、以价值购买为核心的医保支付与以患者为中心的药企研发战略，共同构建可持续发展的创新格局。基于当前创新药获批数量的增长势头与市场开发进度，我国创新药总销售额有望在“十五五”期间实现新突破。

（本刊数据统计时间截至2025年12月15日）