制药巨头辉瑞(PFE.US)周四宣布,其每周一次注射用血友病治疗药物Hympavzi在III期临床试验中取得成功,该试验针对产生因子替代疗法中和抗体的患者群体。
辉瑞援引III期BASIS研究的顶线数据称,与按需治疗相比,Hympavzi在12个月内使年化出血率实现了具有统计学意义和临床价值的下降,达到试验主要终点。
这项开放性试验纳入了青少年及成年血友病A和B患者,结果分析聚焦于48名产生抑制物的血友病患者——约20%的血友病A患者和3%的血友病B患者会出现此类抑制物。
辉瑞表示,Hympavzi在所有出血相关次要终点上均优于对照疗法,包括自发性出血、关节出血和总出血次数。安全性方面,该试验性疗法耐受性良好,未出现死亡或血栓栓塞事件。
辉瑞计划向药品监管机构分享研究结果,目标是为治疗伴抑制物的血友病患者的新药Hympavzi提交上市申请。