转自：中国科学报

“儿童矮小症不仅是身高问题，更是一种需早识别、早干预的医学疾病，若延误治疗可能影响发育潜力。家长应成为孩子健康的第一守门人，社会各界应加强科普、早筛、干预机制建设。”近日，在一场题为“儿童生长发育创新成果发布暨‘小竹笋’儿童健康关爱公益项目启动仪式”上，中华医学会儿科学分会候任主任委员罗小平指出，儿童生长发育异常是全身性疾病的早期信号。

据统计，我国儿童矮小症患病率约为3%，但接受规范诊疗的不足5%。

利好的消息是，此次发布的怡培生长激素是国家“重大新药创制”科技重大专项的课题成果之一，是全新一代的长效生长激素，不仅可实现每周一次给药，还具备不含防腐剂、免疫原性更低等安全性优势，在保证疗效的基础上起始剂量更低，能有效提升患儿用药的便利性和依从性。

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认知率低、就诊率低、依从性差

据了解，怡培生长激素由厦门特宝生物工程股份有限公司自主研发，是全球首个Y型40kD聚乙二醇长效生长激素，具备独创结构。该产品在结构、剂型、配方和注射方面全面升级，稳定性更强，生物活性更高，半衰期合理延长，一周一次，次抛设计，智能注射，减少潜在安全性危害，为更多生长激素缺乏症儿童带来了全新的治疗方案和更多的治疗选择。

“从科研到药品，从药品到公益，我们希望用行动回应家庭和患儿的真实需求。”特宝生物董事长兼总经理孙黎表示，儿童矮小症长期存在认知率低、就诊率低、依从性差等痛点，企业在解决这些问题上既要靠技术创新，也要有社会责任担当。

在随后举行的捐赠仪式上，特宝生物向中国儿童少年基金会捐赠总额1000万元的公益基金及其他治疗帮扶物资，用于支持“小竹笋”儿童健康关爱公益项目在全国范围内的落地实施。

中国儿童少年基金会秘书长李忠明在致辞中指出，“小竹笋”项目是积极响应国家健康战略，提升儿童生长发育领域的科学干预水平的重要举措。该项目将整合各方资源，联合医疗机构、专家团队，开展系统化科普教育，全面提升社会各界对儿童生长发育规律的科学认知；同时针对特殊困难儿童群体实施精准医疗援助计划，构建“医疗专业支持、家庭科学养育、社会共同关爱”的三维联动机制，为更多面临生长发育问题的儿童提供帮助。项目以“小竹笋”为名，寄托着对儿童如春笋般拔节生长、向阳而生的美好愿景。期待能够汇聚更多的爱心力量，共同为孩子们的健康保驾护航，推动新时代儿童健康事业高质量发展。

据了解，“小竹笋”项目将率先在部分城市基层开展试点，结合学校、家庭和社会多元场景，为儿童提供精准、温暖、可持续的健康支持服务。

期待让技术成果惠及更多儿童

现实中，矮小症的诊断往往滞后于发病，很多家长抱有“晚长”“再等等”的心理，导致错过最佳干预窗口。罗小平强调，应加强基层医生对矮小症识别能力的培训，推动家庭、学校、儿保系统建立更常态化的生长监测网络。

江苏省人民医院/江苏省妇幼保健院主任医师龚海红建议，强化生长发育筛查制度，将身高管理纳入常规儿童健康档案，推动筛查、转诊与治疗流程的标准化。

事实上，当前诊疗路径中“发现”这一环节仍是最大短板。浙江省医学会儿科分会常务委员罗晓明认为，应依托公益项目和多方协作，在基层搭建初筛网络，推动“能看见、能转诊、能覆盖”的机制落地。

近年来，我国在儿童药领域不断推进制度建设，儿童用药从“有无”向“好不好”“用得上”加快转变。但从药物研发到患者真正获得治疗，中间仍有不少“最后一公里”问题需要解决，特别是在用药依从性、剂型优化、价格可及等方面。

北京大学医药管理国际研究中心主任史录文指出，企业在推动技术创新的同时，更要注重产品可获得性和患者使用体验，真正让技术成果惠及更多儿童。

“除了要在产品研发和技术路径上持续创新，我们还要关注儿童患者的真实用药体验和可及性问题。”孙黎表示，未来将继续在定价机制优化、用药指导支持和公益资源协同方面持续努力，为更多患儿带来可持续的治疗支持。