1型糖尿病新药在博鳌乐城先行区开出首批处方,有望延缓疾病进展
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2025-06-16 18:17:22

转自:上观新闻

近日,全球首个且唯一获美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于延缓1型糖尿病发病的新疗法Tzield已在博鳌开出亚洲首批处方。Tzield适用于延缓8岁(含)以上儿童和成人1型糖尿病2期患者向1型糖尿病3期进展。

作为首批获益患者的琳琳(化名)通过早期筛查被诊断为1型糖尿病2期。由于家中多位直系亲属患有1型糖尿病,琳琳深知疾病带来的困扰。得益于博鳌乐城国际医疗旅游先行区“特许医疗”政策,琳琳日前转诊至博鳌未来医院以全球领先速度用上了Teplizumab,并完成治疗。

1型糖尿病是自身免疫性疾病,由于人体产生胰岛素的胰岛β细胞受自身免疫系统破坏,导致胰岛素分泌不足乃至“匮乏”,患者需终身胰岛素替代治疗。而大众熟知的2型糖尿病,是因胰岛素抵抗伴胰岛β细胞功能缺陷,从而导致的胰岛素分泌相对减少的代谢性疾病。

最新数据显示,我国1型糖尿病患者人数约60万,居全球第三,高发于10-14岁的儿童及青少年,该人群的发病率在过去20年内增长近4倍。

Teplizumab是CD3靶向的单克隆抗体,能从病因上保护自身胰岛功能,连续使用14天可延缓1型糖尿病发病近3年,让患者赢得免于胰岛素治疗的“无症状时间”,避免突发急重症对身体造成的不可逆损害,减少对家庭心理和经济上的巨大冲击。

琳琳妈妈回忆道:“琳琳的姐姐十几年前确诊1型糖尿病,每天打至少4针胰岛素,一年超过1460针,还不包括监测血糖扎手指的次数。为了控制血糖,姐姐的饮食需要严格控制,每顿的饭量都要计算能量,一口奶茶和冰激凌都不能吃。这些被疾病切割的日子,我不想琳琳再经历一次。”

琳琳的主治医生、南方医科大学坪山医院内分泌代谢科主任医师冯琨教授介绍:“像琳琳这样有家族史的人群,早期筛查是早期识别和干预1型糖尿病进展的关键。研究显示,1型糖尿病患者的一级亲属是发生1型糖尿病的高危人群,该人群发病风险会增加10倍以上。最新发布的《中国糖尿病防治指南(2024版)》推荐,在高危人群(如一级亲属等)中检测胰岛自身抗体筛查亚临床期1型糖尿病,有助于早期诊断和降低糖尿病酮症酸中毒(DKA)的发病风险。”

1型糖尿病进展隐匿,临床上分为3期。患者在1期和2期几乎没有糖尿病典型症状,如“三多一少”(多食、多饮、多尿和体重减少)。当患者因持续恶心呕吐、昏迷等急重症被送医 “突然诊断”时,疾病已进展至3期,自身胰岛功能几乎衰竭,持续的高血糖会导致酮症酸中毒(DKA),严重时可能引发脑损伤、肾衰竭等长期不可逆损伤。

早期筛查是发现1型糖尿病1期和2期的关键手段,作为博鳌乐城开出新药处方的医生,海南省人民医院内分泌科主任医师方团育教授表示:“琳琳通过早筛抓住了‘干预窗口期’,并且得益于‘先行先试’政策,以全球领先速度用上新药,Teplizumab为患者家庭按下了‘疾病暂停键’。”

赛诺菲大中华区总裁施旺表示:Teplizumab是赛诺菲在免疫和糖尿病两大领域的重要战略产品。从基数庞大的2型糖尿病人群到亟需关注的1型糖尿病群体,将持续深化创新,加速本土可及,与社会各界共同推动我国1型糖尿病防治体系的完善。

原标题:《1型糖尿病新药在博鳌乐城先行区开出首批处方,有望延缓疾病进展》

栏目编辑:陆梓华 图片来源:受访者提供

来源:作者:新民晚报 左妍

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