全球首例，定制基因编辑疗法治疗婴儿罕见病初见成效_资讯

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2025-05-16 15:06:55

美国男婴KJ·马尔登患有因基因变异导致的罕见病，自今年2月以来接受了据称为世界首例的定制基因编辑疗法，目前效果良好。

美国《新英格兰医学杂志》15日刊发研究报告介绍马尔登的治疗情况，称这一病例为其他罕见病寻求基因疗法带来希望。

研究报告作者之一、宾夕法尼亚大学基因编辑专家基兰·穆苏努鲁说，对马尔登的治疗是基因编辑技术应用于治疗各种罕见病迈出的第一步。研究人员说，马尔登接受治疗仅几个月，后续仍需持续观察数年才能对治疗效果下结论。

据美联社报道，全世界约有3.5亿罕见病患者，其中大部分是基因突变所致。

2012年，CRISPR基因编辑技术出现。该技术能较为精确且简便地对基因进行编辑改造，具有高效、便捷、成本低等优势，于2020年获诺贝尔化学奖。目前，这项技术在经历一段时间的发展和沉淀后，已在眼部遗传病等部分领域进入临床应用。（新华社）