转自：百济神州

新适应症基于一项全球3期试验结果，该试验表明百泽安®联合化疗可显著改善PD-L1阳性患者的总生存期

美国加州圣马特奥——百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准百泽安®（替雷利珠单抗）联合含铂化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）成人患者一线治疗。

威斯康星大学Carbone癌症中心副教授 Nataliya Uboha博士表示：

百泽安®联合化疗获批用于ESCC成人患者的治疗，扩大了该疾病患者的一线治疗选择。ESCC患者迫切需要有效治疗方案，而百泽安®已被证明可以改善该患者群体的治疗结果。

这一新获批适应症是基于百济神州RATIONALE-306（NCT03783442）试验的结果。这是一项随机、安慰剂对照、双盲全球3期试验，旨在评估百泽安®联合含铂化疗用于不可切除、局部晚期复发或转移性ESCC成人患者（n=649）一线治疗的有效性和安全性。该研究达到了其主要终点，与安慰剂联合化疗组相比，随机接受百泽安®联合化疗治疗的成人患者总生存期（OS）得到显著改善。探索性分析表明，意向性治疗（ITT）人群治疗效果改善主要可归因于在PD-L1≥1患者亚组中观察到的结果。PD-L1阳性（≥1）人群（n=481）OS分析显示，百泽安®联合化疗组患者的中位OS为16.8个月，而安慰剂联合化疗组患者的中位OS为9.6个月（HR：0.66，[95% CI：0.53，0.82]），前者死亡风险降低34%。这些结果表明ESCC患者一线治疗OS获得前所未有的改善。

今天的获批是我们在不到一年时间里第三次获得FDA批准，这充分体现出我们致力于推进创新疗法和满足肿瘤治疗关键需求的决心。FDA批准百泽安®用于晚期ESCC的一线治疗，标志着我们在这一充满挑战的疾病领域中，为满足治疗需求又迈出重要一步。我们对患者、临床医生和研究人员深表感谢，是他们的坚持和勇气让这项进展成为可能。

RATIONALE-306还评估了百泽安®联合化疗的安全性。最常见的严重不良反应（发生率≥2%）为感染性肺炎、吞咽困难、腹泻、疲乏和食管狭窄。最常见的不良反应（发生率≥20%）为贫血、疲乏、食欲减退、恶心、便秘、体重降低、腹泻、外周感觉神经病、呕吐和口腔黏膜炎。

百泽安®已在美国获批作为单药用于治疗既往接受过系统化疗（不含PD-1/PD-L1抑制剂）后不可切除或转移性ESCC的成人患者，以及联合化疗用于胃和胃食管结合部（G/GEJ）癌成人患者的一线治疗。

关于食管鳞状细胞癌（ESCC）

在全球范围内，食管癌是癌症相关死亡的第六大常见原因，ESCC是最常见的组织学亚型，占食管癌的近90%。预计2040年将有957,000例新发食管癌病例，相比2020年增加近60%，这表明需要额外的有效治疗方案1。食管癌是一种进展迅速的致命性疾病，超过2/3的患者在诊断时已到晚期或发生转移，发生远处转移的患者预期五年生存率低于6%2。

关于百泽安®（替雷利珠单抗）

百泽安®是一款具有独特设计的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性细胞死亡蛋白-1（PD-1）单克隆抗体，能够以高亲和力和特异性与PD-1结合。其设计最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。

百泽安®是百济神州实体瘤产品组合的基石产品，已在多种肿瘤类型和疾病领域中显示出潜力。百泽安®临床开发项目迄今已在35个国家或地区开展70项试验，包括21项注册可用研究，入组约14,000例受试者。百泽安®已在45个市场获批，全球超过130万例患者接受了治疗。

关于百济神州

百济神州是一家全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线和产品组合，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球六大洲，我们拥有超过11,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。 

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括百泽安®改善ESCC患者治疗效果的能力；百济神州推进创新疗法及满足肿瘤治疗关键需求的能力；以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及实现并保持盈利的能力；以及百济神州在最近年度报告的10-K表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。

参考文献

1.Morgan E, et al. The Global Landscape of Esophageal Squamous Cell Carcinoma and Esophageal Adenocarcinoma Incidence and Mortality in 2020 and Projections to 2040: New Estimates From GLOBOCAN 2020. Gastroenterology. 2022 Sep;163(3):649-658.e2. doi: 10.1053/j.gastro.2022.05.054. Epub 2022 Jun 4. PMID: 35671803.

2.National Cancer Institute. Cancer stat facts: esophageal cancer. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/esoph.html.

（转自：百济神州）